About the Journal
Current Issue
Past Issues
Budgetary Impact of Medicinal Therapies for Rare Diseases in Bulgaria
Georgi G. Iskrov1,2, Mihajlo (Michael) Jakovljevic3, Rumen S. Stefanov1,2
1 Department of Social Medicine and Public Health, Faculty of Public Health, Medical University of Plovdiv, Plovdiv, Bulgaria
2 Institute for Rare Diseases, Plovdiv, Bulgaria
3 Global Health Economics and Policy, Faculty of Medical Sciences, University of Kragujevac, Kragujevac, Serbia
doi: 10.2478/folmed-2018-0015
Background: Rare diseases have been continually outlined as one of the causes for the National Health Insurance Fund’s (NHIF) defi cit spending in Bulgaria.
Aim: To estimate the budgetary impact of rare disease medicinal therapies from NHIF perspective for 2014 and 2016.
Materials and methods: Budgetary impact of rare diseases is calculated as a percentage of NHIF total pharmaceutical spending. Total expenditure per ICD-10 code, mean annual number of patients reimbursed and mean annual cost per patient are analysed.
Results: Budgetary impact of rare diseases reached a plateau of about 9% of NHIF total pharmaceutical spending for 2014–2016. Mean number of patients reimbursed and mean annual cost per patient increased by median rates of 4.27% and 2.54%, respectively. Glycogen storage disease, neuropathic heredofamilial amyloidosis and C1 esterase inhibitor defi ciency stood out, as they had the second, fourth and fi fth most expensive medicinal treatment cost. While accounting for only 92 patients in 2016, these three conditions contributed for 22.89% of NHIF total expenditure on rare disease medicinal therapies. For comparison, coagulation defects, with the biggest total cost per indication, had a similar budgetary impact – 24.88%, but for 277 patients reimbursed.
Conclusions: Our study does not support the concerns about uncontrolled growth of expenditures for rare disease medicinal therapies. Nevertheless, there is a need for enhanced post-marketing surveillance and performance-based payment of these treatments. Development, collection and analysis of local real-world data have been increasingly applied as a tool to advance these health policy goals.
РЕЗЮМЕ
Введение: Редкие заболевания постоянно указываются в качестве одной из причин дефицита Национального фонда медицинского страхования (НЗОК) в Болгарии.
Цель: Провести оценку влияния лекарственных терапий редких заболеваний на бюджет с точки зрения НЗОК за 2014 и 2016 г.
Материалы и методы: Влияние на бюджет редких заболеваний вычисляется как процент от общего размера расходов НЗОК на фармацевтические препа- раты. Проанализированы расходы по коду МКБ – 10, среднегодовое количе- ство пациентов, получающих компенсацию и средние ежегодные затраты на одного пациента.
Результаты: Влияние на бюджет редких заболеваний достигает уровня при- близительно в 9 % от общих расходов на фармацевтические препараты НЗОК за период 2014 – 2016 гг. Среднее количество пациентов, получивших ком- пенсацию, и средние ежегодные затраты на одного пациента увеличились на 4.77% и 2.54% соответственно. Болезнь накопления гликогена, нейропатиче- ский наследственный амилоидоз и дефицит ингибитора С1-эстеразы обраща- ют на себя особое внимание, так как они занимают второе, четвёртое и пятое места среди наиболее дорогостоящих затрат на медикаментозное лечение. При учёте всего лишь 92 больных в 2016 г. эти три заболевания привели к расходам в 22.89 % от общих расходов НЗОК на лекарственные терапии ред- ких заболеваний. Для сравнения, нарушения коагуляции с наиболее высокой общей стоимостью компенсаций оказывают приблизительно подобное влия- ние на бюджет – 24.88%, но для 277 больных, получивших компенсацию.
Заключение: Наше исследование не поддерживает опасения по поводу не- контролируемого роста расходов на медикаментозное лечение редких забо- леваний. Тем не менее, существует необходимость в улучшении механизмов постмаркетингового наблюдения и расходования средств на базе оценки эф- фективности данных процедур. Разработка, сбор и анализ местных объектив- ных данных всё чаще применяются в качестве инструмента для продвижения данных целей в области политики здравоохранения.
